文|佘凱文

來源|智能相對論（ID：aixdlun）

2014年，通過一場“冰桶挑戰”大家對肌萎縮側索硬化，也就是俗稱的“漸凍人”開始有所了解。

“漸凍人”的病因至今不明，部分與遺傳及基因缺陷有關，部分由環境因素導致，如重金屬中毒等。且由于各類原因，全球漸凍人數量并沒有一個具體的統計數字，據美國醫療機構發布的報告顯示，全球“漸凍人”的發病率（每年新發病例）2/10萬-4/10萬，患病率為4/10萬-6/10萬。“漸凍人”在發病后的平均壽命只有3-5年，50%的患者會在3年內過世，余下的90%也會在5年內過世。

在所有患者中史蒂芬霍金應該是最為大家熟知的，霍金也是活的最久的漸凍人，與病魔抗爭了55年，于2018年3月過世。同時，霍金的遺作《對大問題的簡明回答》定于明天10月16日進行發售。

在他的遺作中“大問題”包括了各類有趣的問題：人工智能會比人類聰明嗎？宇宙里有其他智慧生命嗎？上帝存在嗎？“大爆炸”之前發生了什么？地球未來面臨的最大威脅是什么？等等。

而對于困擾了其一生的“漸凍癥”，霍金在書中暗示，或有方法可以解決，甚至不止是漸凍癥，而是解決任何疾病。

科幻超人成現實，對人類而言是禍不是福

霍金在書中暗示，富人不久可以選擇性的編輯他們自己DNA，讓自己和后代變成類似科幻電影中擁有更強肌體能力、更強抗病力、更高智力和更長壽命的“超人”，使得其他人無法與之競爭。

但霍金十分擔心這種技術，霍金認為如果一部分人變成了“超人”，另一部分人還是普通人類，將會打破現有人類之間的平衡，作為普通人將只有兩條出路，一是隨著基因改造技術的普及“普通人類”會逐漸消失，都變成經過基因改造的“超人”；二是技術掌握在少數人手中，而無法通過基因改造技術進行提升的普通人類將變得“可有可無”，一旦真的到了這種時刻，普通人類將會被“奴役”或是面臨清洗。

事實上，基因編輯，往往我們都是通過影視作品接觸，但如今他卻活生生走進了現實，在美國，有位名叫贊內爾的生物物理學博士，去年11月就在網上直播了DIY基因編輯技術，他試圖通過注射DIY基因療法，去除一種抑制手臂肌肉生長的蛋白質，使其手臂變得強壯，不過在幾個月之后注射結果并未使其有明顯改變。

對于基因編輯技術，在其實際效果之外還存在十分嚴重的倫理道德問題，有學者認為出于以非治療為目的的“基因改造”，以任意手段，暫時或永久增加人體機能是十分“可怕”的，不光有學者對其擔憂，前年美國皮尤研究中心也做過相應調查，結果顯示，近七成受訪民眾也對基因編輯技術表達了自己的憂慮。

不過國際社會對于基因編輯問題早已有所規定，為了防止霍金所說的“超人”真的出現，人類基因編輯委員會提出了10條嚴苛的標準，規范對人的基因編輯：缺乏其他可行治療辦法；僅限于預防某種嚴重疾?。粌H限于編輯已經被證實會致病或強烈影響疾病的基因；僅限于編輯該基因為人口中普遍存在，而且與平常健康相關、無副作用的狀態；具有可信的風險與可能的健康好處的臨床前和臨床數據；在臨床試驗期間對受試者具有持續的嚴格的監管；具有全面的、尊重個人自主性的長期多代的隨訪計劃；和病人隱私相符合的最大程度透明度；在公眾的廣泛參與和建議下，持續和反復核查其健康與社會效益以及風險；可靠的監管機制來防范其治療重大疾病外的濫用。

但顯然霍金仍是認為這種技術在未來或將跑偏，正如他在書中寫到“法律可能會禁止對人類做基因改造，但是一些人可能抵擋不住改善記憶、抗病力、壽命等人類特征的誘惑。”

除了看起來還“不太靠譜”的基因編輯技術外，如何攻克或抑制與癌癥、艾滋一起被視為世界五大絕癥之一“漸凍癥”，也一直是全球各類科研醫療機構研究課題，近年來確有一些研究成果使“漸凍癥”患者們不期而然。

“熒光探針”技術讓“漸凍人”早發現早治療

漸凍癥治療的難點之一是因為它難以確診，漸凍人的病癥表現，很容易和其他疾病混淆，一般確定病患是否為“漸凍人”可能需要花1-3年時間，這時病情都發展到了中晚期。

2015年，中國河南省神經疾病研究所副所長田豐豐及他的團隊開發出了一種發現并治療“漸凍人”的新技術，即“ALS疾病的超早期診斷以及組織再生治療的應用”。他們使用熒光探針標記細胞內的分子，并進行追蹤，當細胞分子發生病變時，熒光標記將會隨之做出反應，使得研究人員可以通過電子顯微鏡輕易查看出細胞分子的變化，并且快速確認細胞分子將會產生的病變。

熒光探針除了標記并發現細胞病變，同時還可以攜帶藥物，如此一來使得在“漸凍人”發病的超早期就可以發現病情并進行治療。

“熒光探針”屬于發現診斷，“組織再生治療”則是他們治療“漸凍人”的武器，其技術學名為“3維立體組織移植技術”，相比傳統的干細胞移植，“3維立體組織移植技術”通過移植組織細胞的生存環境，大大提高了干細胞的存活率，目前這項技術已經通過了動物實驗階段，通過審批后將進入臨床實驗階段，距離在病體上進行實際治療也越來越近。

針對“漸凍人”，傳統的治療方式，僅是通過醫學技術及藥物來為患者“延續”生命，以霍金來說，若是沒有政府為其提供強大的醫療技術支持，他也不可能在患上漸凍癥后仍延續55年生命，不過這對于普通人而言幾乎是不可能的，在享受這些“強大的醫療技術”時，所需花費的金錢也數以百萬，作為普通人根本無法承擔，而組織再生技術相比傳統的治療方式，費用將低至十分一左右，正如田豐豐教授所言，“如果該項技術通過臨床實驗，推廣至治療階段，將對漸凍人的治療是革命性的突破”。

生物電技術讓“漸凍人”肌肉“動起來”

“漸凍癥”是上運動神經元和下運動神經元損傷之后，導致包括球部、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。“漸凍癥”患者就相當于一個具有認知能力的“植物人”，除了意識清醒，對于身體完全無法操控。

近日，美國材料科學和神經外科領域研究人員共同開發出一種可植入、可降解的生物電醫學設備。動物實驗顯示，它可以通過脈沖放電加速外周神經再生，促進受損外周神經恢復。

這項發表在英國《自然·醫學》雜志上的研究由美國西北大學、華盛頓大學等機構研究人員完成。研究人員表示，這種硬幣大小、紙張厚度的無線控制設備植入機體后可工作數周，然后被機體自然吸收。設備可通過放電促使肌肉力量和控制能力恢復。

這項研究目前雖然還未在“漸凍癥”患者身上有過測試，不過可以預見，這項研究對于“漸凍人”具有相當的輔助意義，“漸凍人”的最初的癥狀就是會出現不對稱性肌無力，隨著病情的發展手無力將會越來越嚴重，并逐漸發展至前臂、上臂、再到下肢，對于可降解生物電醫學設備的植入，相當于在身體內部給“漸凍人”裝上了一臺“自動按摩儀”，通過生物電對肌肉和神經的刺激，來緩解肌肉萎縮，提高肌肉控制力。

“芯片器官”助力藥品研發走完最后一公里

藥物從研發到上市，是一個十分漫長的過程，在研制完成后，還需要通過動物實驗，再通過臨床測試，證明藥物的安全性、有效性，才能投入使用。而現在很多動物保護組織和民眾反對使用動物作為藥物實驗對象，加上以人體作為試驗對象具有很高的風險性，倫理爭議較大，而“器官芯片”的出現有效的解決了這一問題。

其實“器官芯片”已并非什么新概念，兩說年前就陸續有多個大型制藥公司開始采用“器官芯片”來進行藥物測試。

10月 11日，美國麻省理工學院（MIT）的一個團隊在《科學進展》上報告了一種在微流控芯片上制作神經和肌肉組織的3D模型的方法。借助這種“芯片器官”，他們觀察到健康神經元與“漸凍”神經元的驚人差異，并試驗了兩款仍在臨床測試階段的新藥。模擬的結果顯示，兩款藥物都能幫助肌肉在運動神經元的刺激下收縮，并提高神經元的存活率。

“器官芯片”的優勢在于不僅能真實反映人體情況，而且節約成本，同時大量縮短測試時間，能很快得知藥物的具體效果及作用機理，還不存在倫理爭議。并且相比動物試驗，“器官芯片”更加接近真實的人體，所以測試結果更加直接。

“器官芯片”技術就目前而言也不是十分完善，還存在一些質疑，例如，器官芯片可能無法重現機體復雜的內分泌環境所導致的一系列功能變化，因而測試藥物的結果不一定完全客觀和準確；芯片的模擬環境遠不如人體復雜；現有芯片材料無法大規模生產等，但對于“器官芯片”的未來，醫學界還是一致比較看好，這項技術也已經成為“漸凍人”恢復的希望之一。

總而言之，雖然目前針對“漸凍人”的治愈還沒有一套成熟的方法，但各界已經對其有了足夠的關注，新的研究也一直在不斷進行，相信不遠的將來確實會有很多行之有效的治療方法出現，希望人類中下一個霍金的出現時不會再有任何疾病困擾著他。

【完】

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